在一项规模较大的间充质干细胞治疗缺血性脑卒中临床试验中，患者在卒中发作后24~48h内被随机分配接受静脉注射同种异体骨髓间充质干细胞或安慰剂，90d治疗结果表明，细胞治疗安全且无剂量依赖性毒性，但与对照组相比，细胞治疗组的神经功能无显著改善。荟萃分析显示，间充质干细胞移植可在一定程度上改善缺血性脑卒中患者的神经功能缺损，但对Barthel指数和改良Rankin评分无显著影响。
 

一项针对慢性重型缺血性脑卒中患者的自体改良间充质干细胞临床试验表明，给药3个月后，治疗组与对照组的改良Rankin评分无显著差异，但治疗组的下肢运动功能显著改善；另一项评估慢性卒中患者异体静脉注射间充质干细胞的研究显示，受试者在观测期间展现出12个月的持续功能改善，但该研究未设置对照组，无法有效评价间充质干细胞的治疗益处。间充质干细胞在动物缺血性脑卒中模型与临床研究中治疗效果的差异，可能归因于两者在实验设计上的显著差异，如脑血管闭塞方式，细胞移植时间，细胞移植状态，动物模型与临床患者在年龄、性别及并发症上的差异，以及临床试验方法学评价的局限性；同时，移植细胞的体内存活及功能发挥也会影响治疗效果。未来在实验设计时，应尽可能增加临床前研究与临床试验过程的相似性，明确制约临床转化的关键因素。
 

出自《间充质干细胞在缺血性脑卒中治疗中的研究进展》作者杨晓霞, 邓纹纹, 童珊珊 。