靶向治疗通过精准抑制癌细胞的关键分子或信号通路，显著提升了肿瘤治疗的精准性。与传统化疗相比，靶向治疗通常具有更高的特异性，因此其副作用谱与化疗不同，且在许多情况下耐受性更佳。例如，EGFR抑制剂吉非替尼可使突变型肺癌患者的无进展生存期延长3~5倍；CDK4/6抑制剂帕博西尼则为乳腺癌患者开辟新的治疗路径。PDOs凭借其保留肿瘤分子特征的优势，已成为评估靶向药物疗效的重要平台。
 

表3总结乳腺癌、膀胱癌等8种肿瘤来源PDOs对多种靶向药物的测试结果，涵盖小分子抑制剂，如阿培利司、依维莫司、Palbociclib、诺替尼-3a、Gefitinib和匹克替尼，以及单克隆抗体西妥昔单抗。结果显示，PDOs对靶向药物的反应存在显著的个体差异。例如，头颈癌PDOs对Alpelisib的IC50值从高度敏感（＜0.1 μmol/L）到耐药（＞5 μmol/L）不等；乳腺癌PDOs对Everolimus的敏感性亦呈现明显差异，部分样本在低浓度下即表现出显著的增殖抑制（IC50＜5 μmol/L），而另一些则表现出耐药性（IC50＞50μmol/L）。
 

出自《患者来源肿瘤类器官临床药敏检测的回顾性分析》作者石铭, 高竟焜, 吴嘉兴。