截至2025年底，国内已有14款iPSC来源细胞药物获得临床试验批件，包括iPSC来源的MSC、神经细胞、胰岛细胞、NK、心肌细胞、内皮祖细胞等，覆盖帕金森病、脊髓损伤、心力衰竭、糖尿病等重大疾病领域。第二，基因修饰与基因编辑干细胞加速临床转化。从有望实现人类免疫缺陷病毒感染的功能性治愈到多种罕见遗传病治疗，基因编辑造血干细胞正从概念验证走向药物研发的产业化发展道路。CRISPRCas9、碱基编辑等技术的进步，结合自动化封闭式生产平台的开发，为产业化奠定了技术基础。
 

非基因毒性预处理策略的探索也在稳步推进，有望进一步提高基因编辑造血干细胞移植的安全性。第三，新型治疗平台不断涌现，适应证布局持续拓展。干细胞来源的细胞外囊泡等细胞衍生药物平台为疾病治疗提供了新思路，可规避活细胞治疗的存续与穿透难题。干细胞技术与器官制造、类器官工程的交叉融合，正在为复杂器官再生和疾病模型构建开辟全新路径。第四，生产模式从手工操作向智能化、规模化转变。自动化封闭式生产系统、过程分析技术、人工智能辅助工艺优化等技术的应用，正在推动干细胞制剂质量稳定性、安全性不断提高以及生产成本显著下降。
 

出自《干细胞药物的研发和质量控制进展 》作者张可华，孟淑芳。