选择PSC分化的不同工艺阶段细胞开展单细胞转录组测序分析或谱系追踪技术，可有效显示细胞分化路径、轨迹，以及分化后细胞的异质性、特征性的基因表达，可用于验证分化工艺、选择目标细胞的标志物以及非预期分化细胞的标志物。PSC分化细胞的表征包括：目的细胞身份的鉴别，可基于目标分化细胞的生物学特征，选择特异性标志物检测。检测方法包括免疫荧光染色和流式细胞术进行定性、定位和定量分析；非目的细胞鉴别，针对未分化的PSC，以及通过单细胞转录组测序研究得到的非目的细胞、分化过程中的中间产物，选择特异性标志物评估终产品中是否存在非目标细胞类型。
 

检测方法同目的细胞身份鉴别；功能效力表征，确认分化得到的细胞功能是否正常，这是体外检测与体内疗效相关性的核心依据，可根据不同分化细胞类型设计功能实验，例如对于神经和心肌细胞检测其电生理特性，对于胰岛细胞检测葡萄糖刺激的胰岛素释放能力，对于角膜上皮细胞，需评估其对伤口愈合信号的钙响应能力。基因修饰和基因编辑干细胞药物的鉴别与表征研究还需精确验证基因操作的准确性、评估其功能完整性，并系统排查非预期遗传变异。首先确认基因型，对于整合型的基因修饰或基因编辑，需通过测序对目标位点进行序列验证。
 

出自《干细胞药物的研发和质量控制进展》作者张可华，孟淑芳。