未来基因治疗领域的主要挑战事项2022-01-07 09:22:27
骨形成蛋白ＢＭＰ来源于ＴＧＦ超家族，是一组具有类似结构的高度保守的功能蛋白 ，能够诱导骨和软骨的形成，是目前的研究热点。现已确认的有２０多个成员，其中以ＢＭＰ－２、ＢＭＰ－７研究最多。Ｃｈｅ等将导入ＢＭＰ７基因的软骨细胞经胶原膜植入兔膝关节缺损处，12周后实验组可生成透明软骨，糖胺多糖及ＩＩ型胶原蛋白量明显高于对照组，表明转染ＢＭＰ－７的软骨细胞可促进软骨损伤的修复。另外，由于ＢＭＰ亦有较强成骨能力，所以如何有效的成软骨定向分化，也是研究这一领域需要解决的问题。多基因联合治疗颞下颌关节病发病原因复杂，常为多因素共同作用的结果。为提高转染效率，增强修复效果，有学者将两个或两个以上不同作用机制的基因共同转染到一类靶细胞上，实现更适合更高效的治疗目的，如Ｇａｒｚａ－Ｖｅｌｏｚ等将具有更强增殖效果的ＦＧＦ－２和具有更强促软骨生成能力的ＩＧＦ－１共转染入山羊脂肪干细胞，免疫组化结果显示共转染组较单一转染组的ＩＩ型胶原蛋白和糖胺多糖的合成显著增加，而分别代表骨组织、瘢痕组织形成的Ｉ型、Ｘ型胶原蛋白的表达减少。未来基因治疗领域的主要挑战是：利用多基因联合转染，并依照针对性的研究目的，对基因表达的数量及时间进行调控。
基因治疗的又一关键是选用合适的载体将外源性基因导入机体，促进目的基因表达并起到相应的生物学效应。需要考虑载体的下列特性：转 染率、生物安全性、致突变率、免疫原性、容量等。
出自《基因治疗骨关节病的研究进展》作者崔诗曼 张清彬。
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