非病毒载体的转染效率、稳定性和靶向性较病毒载体差，但其制备简单、生物安全性好。因此，低毒、生物相容性好的非病毒载体逐渐成为基因治疗的研究热点。一些新的基因载体 如：阳离子聚合物和壳聚糖受到了学者们的青睐。Ｓｕｋａｒｔｏ等研究者通过壳聚糖复合水凝胶微球这一载体携带 ＴＧＦ－β、ＢＭＰ－６转染的人脂肪干细胞，于成软骨培养基内培养，结果显示与未采用载体的对照组相比，实验组脂肪干细胞表现出更强的软骨分化能力。
 

当前，基因治疗有着广阔的研究应用前景，但想真正、普遍的应用到临床上还需攻克下列难点：１）安全性：无论是 非病毒或是病毒载体，均存在一定程度的局限性，在整合时会产生插入突变的可能性，因 此，今后需要研制发现出无副作用、安全有效的载体。２）效率：大多数目的基因具有较低的转染效率，在体内亦无法维持较长的表达时间。３）多基因治疗：当前临床上重点关注单基因疾病的基因治疗，但实际上软骨受损的致病机理错综复杂，通常涉及到一系列因素相互作用，所以需要联合多类基因进行治疗。４）机制：尚未阐明关节软骨受损、目的基因在细胞中表达的确切机制，研究者们当前主要探讨ＲＮＡ干扰技术及ｍｉｃｒｏＲＮＡ等热点问题。很多研究结果均指出了在软骨修复中基因治疗表现出了一定的可行性、有效性，大关节病基因治疗的研究亦为颞下颌关节病基因治疗指明了道路。随着分子生物学及组织工程学的发展和完善，通过基因疗法治疗颞下颌关节骨关节病也将取得一系列研究成果。
 

出自《基因治疗骨关节病的研究进展》作者崔诗曼 张清彬。