当前，其应用方向已形成几个明确的重点领域：在抗肿瘤药物筛选中，患者来源的肿瘤类器官可维持原发肿瘤的基因组特征、细胞异质性及其微环境特点，已成为评估化疗、靶向及免疫疗法个体化反应的“临床前研究替身”，相关前瞻性临床试验正在验证其用于考察患者疗效的准确性。几乎所有肿瘤组织均可构建PDTOs，且其能高度重现原始肿瘤的组织学、遗传学和转录组特征，在异种移植模型中所表现出的基因表征、药物敏感性和转移侵袭能力也与原始肿瘤细胞保持一致。
 

例如携带突变BRCA1/2特征的类器官对聚聚合酶抑制剂更敏感，乳腺癌类器官对阿法替尼的敏感性与HER2表达水平相关。此外，基于CRISPR-Cas9基因工程技术对野生型肠道类器官进行基因编辑，可构建基因突变靶点明确的肿瘤模型，为靶向药物筛选提供可靠的工具。在神经精神疾病领域，复杂的脑类器官，尤其是整合了神经元、小胶质细胞和血管结构的 “血管化神经免疫类器官”，成功在体外还原了阿尔茨海默病等疾病的组织病理学特征，为考察神经保护药物、抗体疗法及基因治疗策略提供了独一无二的人脑微环境平台。
 

出自《类器官在药物评价中的应用》作者杨柳，陈泽宇，姜德建。