Tropepe等首次证实成年及胚胎小鼠睫状缘存在视网膜干细胞；Liu等人从人胎儿视网膜及视网膜类器官中鉴定出具有强自我更新与多向分化能力的神经视网膜干细胞样细胞，并证实其移植可在rd10小鼠中安全整合、分化并改善视觉功能。多项RPC疗法临床试验已开展。Klassen等开展了一项获FDA批准的I/IIa期试验，将胎儿RPC悬液玻璃体注射用于28例RP患者，最佳矫正视力改善8-14个字母，其新II期试验涉及60名患者，主要终点是视力提高≥15个ETDRS字母，中期结果预计将在2026年公布；此外，ReNeuron Limited发起的另一项研究正评估RPC移植治疗AMD的长期安全性与有效性。
 

尽管存在挑战，RPC/RSC因其低免疫原性、高安全性、低致瘤性、强分化能力及特异性治疗机制，被视为视网膜退行性疾病治疗最具前景的移植细胞。ESC源于囊胚期内细胞团，具有无限增殖及多向分化潜能，可分化为RPC、光感受器前体细胞等，为视网膜疾病治疗提供了细胞来源。其中，RPE与光感受器细胞的分化方案最为成熟。人ESC来源RPE细胞移植于免疫缺陷小鼠后未见肿瘤形成，证实其作为RPE安全、无限来源的潜力。
 

出自《AI赋能的眼病精准诊断与再生治疗新进展》作者高娜，代伟，瞿佳。