Yang等将hiPSCs移植至Pde6b基因敲除大鼠右眼，证实其展现出RPE与PR特性并能有效保留视力，近期，Peynshaert等人将iPSC来源的RGCs接种于ILM表面进行体外共培养发现，共同体RGC神经突延伸至视网膜更深层。在临床转化方面，Rao等人完成了RPESC-RPE-4W的首项人体低剂量第1组干预临床试验，6名受试者接受了视网膜下悬浮液注射。未观察到显著的炎症、肿瘤或与产品相关的严重不良事件。视力最差的A组3名受试者在12个月时，最佳矫正视力较基线平均提高了+21.67个字母。视力较佳的B组3名受试者在6个月时平均改善了+3.0个字母。
 

由罗氏赞助的针对AMD患者继发性地图样萎缩的OpRegen®临床试验已取得令人鼓舞的长期结果，已完成长期随访的早期Phase 1/2a研究表明在36个月时，最佳矫正视力平均提升了+6.2个ETDRS字母，总体耐受性良好，未见炎症或免疫排斥反应；正在进行的Phase 2a临床研究主要目标是优化RG6501的视网膜下腔注射技术。次要目标是评估其安全性和初步活性，计划2031年完成。近日，孟眸生物自主研发的iPSC-RPE疗法已发起临床研究，已正式获得国家卫健委备案批准，并完成首批三例受试者的入组工作，标志着我国在干细胞疗法眼科应用领域实现了从基础研究向临床转化的关键突破。因此，ESC/iPSC在视网膜疾病治疗中展现出从基础研究到临床应用的巨大潜力。
 

出自《AI赋能的眼病精准诊断与再生治疗新进展》作者高娜，代伟，瞿佳。