CAＲ-T 疗法又称嵌合抗原受体 T 细胞免疫疗法。嵌合抗原受体（ CAＲs） 是由细胞外的抗原识别域（ 通常来自单克隆抗体） 的单链可变片段，跨膜区和胞内 T 细胞激活信号 CD3ζ 以及 CD28 /4-1BB 组成。T 细胞又称 T 淋巴细胞来源于骨髓，在免疫应答中发挥重要作用。目前，在癌症治疗中CAＲ-T 疗法被作为一种有效的治疗手段，这种疗法是将 T 细胞从患者体内取出，经过基因改造后对于癌细胞有更好地识别作用，再将这些 T 细胞回输到患者体内，通过免疫反应来摧毁癌症。同时，该方法在血液病恶性肿瘤和实体肿瘤中展现了潜在的应用价值。
 

干细胞疗法

近年来，干细胞治疗的方法在多种疾病模型中获得了验证，尤其在神经退行性疾病的相关治疗的研究中，干细胞治疗的方法效果明显。神经干细胞主要存在于成年哺乳动物大脑海马齿状回的室下区和亚颗粒区，它能够在神经发育过程中分化成各种神经元、星形胶质细胞和少突胶质细胞。它的自我更新能力和分化能力使 NSC 移植治疗成为一种治疗神经退行性疾病的有效手段。除了神经干细胞外，还有胚胎干细胞 、诱导多能干细胞和间充质干细胞等多种类型的干细胞均可用来进行移植。
 

出自《基因编辑技术和细胞疗法在体外基因治疗中的应用》作者杨鑫宇,王大勇,高旭.