GPC3具有前所未有的癌症特异性，目前正作为全球癌症免疫治疗的靶点被研究。GPC3在HCC、卵巢透明细胞癌、黑色素瘤、肺鳞状细胞癌、肝母细胞瘤、肾母细胞瘤（Wilms肿瘤）、卵黄囊肿瘤中特异性表达。GPC3通过结合Wnt、成纤维细胞生长因子和胰岛素样生长因子等生长因子来调节细胞增殖信号，在胚胎细胞的增殖和分化中发挥重要作用，同时可促进肿瘤生长。GAO 等GPC3靶向的CAR-T细胞在体外可有效杀伤GPC3阳性肝癌细胞，而对 GPC3阴性肝癌细胞无杀伤作用。JIANG等采用原代HCC细胞建立异种移植模型，将CAR-T细胞过继移植到患者源性HCC异种移植（PDX）模型中，结果表明，GPC3-CAR-T细胞能够有效消除HCCPDX模型中的肿瘤。因此，PDX模型有可能用于评估GPC3-CAR-T细胞治疗个体肝癌的疗效，GPC3-CAR-T细胞治疗是HCC治疗有希望的候选者。
 

NY-ESO-1在恶性肿瘤中的高表达和高频率表达，以及其诱导有效整合的能力，使其成为具有动态潜力的免疫治疗靶点。研究表明，NY-ESO-1的表达与肝癌手术后较差的预后相关，这一发现的机制可能是 NY-ESO-1促进了肿瘤细胞的迁移；NY-ESO-1是HCC的预后标志物，NY-ESO-1的表达越高，HCC复发的可能性越大。
 

出自《CAR-T细胞治疗原发性肝癌的研究进展》作者黄鑫悦，晁旭，黄峰。