造血干细胞移植治疗重型再生障碍性贫血2022-04-12 08:48:12
重型再生障碍性贫血为非恶性血液病，移植成功后不存在复发问题，因此移植后的生活质量尤其重要，理想的治疗目标是造血重建但无严重的移植物抗宿主病，而移植物抗宿主病的发生除影响重型再生障碍性贫血患者的生活质量外，也是影响异基因造血干细胞移植预后的重要因素。文献报道年龄超过40岁的重型再生障碍性贫血患者在同胞全相合造血干细胞移植后出现移植相关死亡和移植物抗宿主病发生率增高，使得患者的总体生存率下降。BAI等入组79例造血干细胞移植治疗的重型再生障碍性贫血患者，研究发现Ⅱ/Ⅳ度急性移植物抗宿主病发生是影响患者总生存率的危险因素。因此，移植物抗宿主病的预防、快速治疗尤其重要。该研究中有1例患者发生肠道重度移植物抗宿主病，经过甲泼尼龙、抗CD25单克隆抗体、间充质干细胞回输等治疗后肠道移植物抗宿主病治愈。重型再生障碍性贫血在移植后免疫系统重建前，尤其在患者服用免疫抑制剂期间易发生感染。需向患者充分做好宣教，发生感染后应加强病原学检查，及时针对性抗感染治疗。目前国内外多位学者从改良预处理方案、联合阿仑单抗等方面着手来期望提高患者的移植疗效。MARSH等采用阿仑单抗替代抗胸腺细胞球蛋白联合氟达拉滨+环磷酰胺的预处理方案，应用于同胞全相合及无关供者造血干细胞移植治疗重型再生障碍性贫血，Ⅰ/ Ⅱ度急性移植物抗宿主病和慢性移植物抗宿主病的发生率分别为13.5％ 和4.0％。日本学者进行的一项前瞻性异基因造血干细胞移植治疗重型再生障碍性贫血的研究中，采用调整预处理方案 [环磷酰胺25 mg/（kg·d）×4d，抗胸腺细胞球蛋白 1.25 mg/（kg·d）×2d，氟达拉滨30mg/（m2·d）×4d]，27例患者中仅1例植入失败，没有发生重度急性移植物抗宿主病，慢性移植物抗宿主病1年发生率为37.7％，3年总生存率为96.3％。
采用环孢素A或霉酚酸酯+短程甲氨蝶呤预防移植物抗宿主病，Ⅲ/Ⅳ度慢性移植物抗宿主病发生率为17.4％，且两组间慢性移植物抗宿主病发生率、Ⅲ/Ⅳ度慢性移植物抗宿主病发生率无统计学意义，总体来说，该中心采取的预处理方案和移植物抗宿主病预防措施，疗效确切，值得临床应用推广。国内也有学者通过联合脐血造血干细胞、间充质干细胞、猪源化的抗淋巴细胞球蛋白等方式提高移植疗效。
出自《异基因造血干细胞移植治疗24例重型再生障碍性贫血》作者付春梅，张璞，王洋。
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