系统性硬化症是一种以皮肤增厚和纤维化进而萎缩为特征并且可引起多系统损害为表现的结缔组织病，年轻女性发病率较高，并可能导致残疾，临床表现具有异质性，皮肤和其他器官胶原异常沉积导致多器官功能障碍，肺、心脏或肾脏受累的个体预后较差。目前尚不清楚纤维化的具体机制，且纤维化不可逆转，尚无安全有效的治疗方法。
 

MSCs具有分化为成骨细胞、肌肉细胞以及内皮细胞的潜力。与健康人相比，SSc患者的MSCs表现出异常的细胞功能，如TGF-β和VEGF的表达增加，内皮细胞分化受损，这可能在SSc 纤维化的发展过程中起关键作用。基于这些发现，同种异体MSCs移植似乎是治疗SSc的一种有希望的疗法。Liang等报道的一项长期回顾性研究中，39名SSc患者经静脉注射1×106 /kgMSCs根据9年的随访结果显示，6 例患者死亡均证实与移植无关，所有患者皮肤症状和血清学指标均有改善，显示MSCs移植治疗SSc的有效性和安全性。
 

Keyszer等在2011年报道了一项对5名重症SSc患者采用静脉注射（0. 2 ～ 1. 8）× 106/kgMSCs的研究，3例患者肺部受累（1例合并肺纤维化） ，4例患者有皮肤溃疡，2例患者合并有肌炎。主要指标为“改良”罗德南皮肤评分、肺功能、氧饱和度，次要指标为抗体滴度及细胞变化水平。随访时间为6 ～ 19个月。1 ～ 6个月间有 4 名患者皮肤症状有所改善，3例肢端坏死明显减轻。由于病例的异质性，对BM-MSCs 移植的疗效不能得出确切的结论。从研究结果看，BM-MSCs 移植是安全的，治疗效果最显著的是皮肤溃疡愈合。在已发表的病例里，2例SSc患者除接受血浆置换和利妥昔单抗治疗外，还进行了异体UCMSCs移植。在另一项开放研究中，14例SSc患者（3例合并肺间质性疾病）采用单次静脉注射BMMSCs联合血浆置换方法治疗SSc研究过程中，MRSS评分随着抗－Scl70抗体滴度的降低而下降，肺部受累也有所改善。
 

出自《间充质干细胞在自身免疫性疾病治疗中的临床应用进展》作者王亚静,马丹，武泽文。