MSCs与多发性肌炎/皮肌炎的关系应用2022-04-15 08:50:16
多发性肌炎/皮肌炎是一种自身免疫性疾病,以近端骨骼肌无力和明显的皮肤表现为特点,可累及肌肉、肺、肾等多个器官。目前PM/DM的发病机制尚不明确,有研究认为Th细胞相关的细胞功能紊乱在PM/DM发生、发展中起着重要作用。因此,MSCs移植有望成为治疗PM/DM的新型治疗手段,多项研究表明该方法有较满意的临床效果。Liang等报道的一项长期回顾性研究中,32名PM/DM患者经静脉注射1 × 106/kgMSCs,根据9年的随访结果显示,11例患者死亡均证实与移植无关,患者症状和血清学指标均有改善。赖勤等和Wang等的研究亦有相似的结果,显示出MSCs移植治疗PM/DM的有效性和安全性。赖勤等观察到UC-MSCs移植后,IFN-γ水平升高,而IL-4水平显著降低。目前关于PM/DM的研究较少,需要进行更大规模和随机的临床研究,以评估 PM/DM 患者 MSCs移植的长期有效性及安全性,包括肿瘤、感染等风险,及最佳移植剂量浓度。MSCs移植多采用静脉注射方式,骨髓或脐带来源的干细胞在实际中较易获得。MSCs移植剂量一般为1×106/kg不超过1×108/kg,MSCs移植重复给药较单次治疗效果好。
MSCs移植治疗自身免疫性疾病的有效性已得到广泛证实,考虑其安全性问题,感染和癌症是MSCs移植的两个重点,也是关键问题。一项长期随访显示,MSCs移植之前和之后6年,血清肿瘤标志物未增加,仍没有MSCs移植与感染和癌症发生率之间相关性的报道。基线水平时,由于慢性炎症和免疫系统受损,与普通人群相比,自身免疫病患者更有可能患感染和癌症。此外,激素和免疫抑制剂的广泛使用,也会增加感染的风险和癌症的发病率。其对不同自身免疫性疾病的调控机制尚未完全阐明,仍缺乏更大规模和随机的多中心临床研究。干细胞治疗科学领域期望高质量的临床证据,以支持干细胞转化应用,临床研究也可以为干细胞基础研究指明未来发展方向。可以相信,随着人们对MSCs的生物学特性和临床应用认识的逐步提高,MSCs移植必将有更广泛的应用前景。
出自《间充质干细胞在自身免疫性疾病治疗中的临床应用进展》作者王亚静,马丹,武泽文。
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