细胞治疗未达预期和失败的临床试验分析2022-04-19 08:40:09
最初人们对神经元治疗卒中后遗症患者的结果很兴奋，但Ⅱ期随机、观察者盲、假手术对照临床试验显示治疗组与对照组比较差异无统计学意义。在非随机对照临床研究中显示有效改善生存质量的细胞治疗结果，大都无法在多中心、双盲（或观察者盲）、安慰剂和RCT证实；如骨髓单个核细胞治疗在亚急性期和恢复期卒中与对照组比较差异无统计学意义；骨髓多能祖细胞治疗急性卒中90天观察期治疗组和对照组的神经恢复评分差异无统计学意义；内皮祖细胞或间充质干细胞分化的神经细胞）的急性或晚期卒中临床试验，治疗组和对照组比较差异无统计学意义；单个核细胞治疗小儿脑瘫研究中，治疗组与对照组的随访结果比较差异无统计学意义，仅高剂量细胞治疗组患儿运动功能有改善；胚胎脑组织分化的神经干细胞治疗脊髓损伤，因未达到预期效果提前中止试验；间充质基质细胞治疗脊髓损伤Ⅲ期临床试验显示无效；治疗多发性硬化症也未显示与对照组有差异；间充质干细胞分化的神经细胞治疗肌萎缩侧索硬化，与对照组比较差异无统计学意义。细胞治疗RCT失败有多方面原因，从理论上看，除细胞质控标准因素外，每种细胞应该有其适宜效果剂量比，治疗病种及时间窗、植入途径等；同样每种疾病的细胞治疗效果取决于病变时间窗，植入细胞种类、剂量、移植途径和疗程等。任何单一或多因素组合都有可能导致临床试验失败。Ⅱ期临床RCT是基本测试工具，这些细胞RCT失败的最主要原因，可能是其本身并不具有足以修复神经功能（结构损害）的能力，此外还可能有试验设计不合理、植入途径错误、疾病适应症和时间窗选择不当、剂量应用不当、评价方法选择不合适等因素。
出自《神经修复学临床细胞治疗进展》作者黄红云,陈琳,毛更生。
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