基因修饰干细胞移植在一定程度上能避免单纯基因治疗的缺陷，如免疫反应、激活细胞原癌基因、表达不稳定等；又能弥补单纯干细胞移植的劣势，如数量不足、范围局限、异常分化等，有望成为治疗骨质疏松的新型治疗手段。但其临床应用面临着不少难题：①干细胞的分离获取、基因修饰、诱导分化、注射移植等的最佳时机及环境尚未明确；②不同来源的干细胞可能存在移植后体内免疫排斥的风险；③基因修饰的载体和靶点的最佳搭配并无定论；④干细胞回输部位的种植率、体内分化及基因表达水平尚未有准确的报告规范。此技术距离临床运用还有一段距离，还需要对大型动物骨质疏松模型进行验证性研究。
 

综上所述，文章的Meta分析表明，正向的基因修饰干细胞移植通过增加骨质疏松动物的骨密度、BV/TV、Tb.N、Tb.Th 和血磷，降Tb.Sp、血钙和骨碱性磷酸酶，以改善骨质量和骨强度。基因修饰干细胞移植促进骨质疏松缺损和病灶的修复，在治疗中发挥着积极有效的作用，在一定程度上为今后开展安全性、有效性临床试验提供了指导方向，并补充了骨质疏松的发病机制的相关证据。由于研究数量和质量有限，未来仍需更多高质量大样本的研究来深入探索。
 

出自《基因修饰干细胞治疗骨质疏松：临床前研究的Meta分析》作者向倩如,邓学健,陈华锋。