这是首次证明外源性细胞在小鼠胚胎发育过程中成功植入的报道。但在之前，他们团队将未经诱导的iPS细胞直接移植到CX30缺失小鼠体内时，取得的结果并不理想，甚至还发现畸胎瘤的存在。这说明，将iPS细胞向内耳方向做进一步诱导后，更有利于其在内耳中的生存与分化，这也为未来在胚胎发育阶段治疗遗传性聋提供依据。除上述途径，还有一些途径在其他类型干细胞进行内耳移植时被使用，如：半规管途径、耳蜗外侧壁、静脉注射、前庭入路、蛛网膜下腔穿刺以及中阶注射，这些途径也可以尝试用于iPS细胞内耳移植。从目前来看，圆窗入路是最适合iPS细胞进行内耳移植的方案。
 

基因编辑是一种新兴的、能比较精准的对生物体特定基因进行修饰的一种基因工程技术，基因编辑常用的核酸内切酶包括：巨型核酸酶、锌指核酸酶、转录激活因子样效应核酸酶，现在已经达到了可以临床应用的水平。其中，CRISPR/Cas9是近些年的大热门，它将目标基因组编辑变得更方便、更有效。
 

Hockemeyer等通过回顾iPS细胞的产生和CRISPR/Cas9技术的发展时认为，现有的基础对未来遗传基因治疗是至关重要的。事实上，iPS细胞及其衍生细胞已越来越多地用于研究遗传性疾病的分子和细胞病理生理机制。然而，基于iPS细胞的研究的一个主要障碍就是致病突变的影响和遗传背景。如果能控制或者选择我们想要的基因或者基因型，那么研究会更深入，更具针对性。而CRISPR/Cas9 正是使用使用一种非序列特异性蛋白质结合一个小的引导RNA分子，高效准确地完成基因修饰，产生同基因对照或同基因突变的细胞系，以便集中于由特定基因改变所引起的机制。
 

出自《诱导性多能干细胞内耳移植的研究进展》作者华荣恺，张志坚，华清泉。