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异基因造血干细胞移植的未来与展望2021-09-15 15:08:12

异基因造血干细胞移植不仅是重型再生障碍性贫血的有效治疗手段,更是免疫抑制治疗失败后重要的替代治疗方案。HLA全相合同胞供者造血干细胞移植是治疗重型再生障碍性贫血的一线治疗方案,但由于中国大部分重型再生障碍性贫血患者为独生子女,不利于同胞供者的寻找。在无法寻找到HLA全相合的同胞供者时,HLA全相合无关供者造血干细胞移植成为临床价值较高的治疗手段之一。

目前HLA全相合无关供者造血干细胞移植的疗效已接近HLA全相合同胞供者造血干细胞移植,但移植后移植物抗宿主病、严重感染的发生率仍较HLA全相合同胞供者造血干细胞移植多,在治疗时仍然需要综合考虑患者的年龄、无血缘供者、对免疫抑制治疗的反应等情况,且中国重型再生障碍性贫血患者骨髓库无血缘供者配型成功率较低、动员捐献周期长等因素,均会影响移植效果。

当患者缺乏HLA全相合的同胞供者和无血缘供者时,非血缘脐血移植和单倍体相合造血干细胞移植将考虑作为备选的治疗方案。由于脐血来源造血干细胞具有来源丰富、配型成功率高等特点,非血缘脐血移植的应用变得越来越普遍,预冻存总有核细胞量>3.9×107/kg时非血缘脐血植入概率较高,但鉴于非血缘脐血植入延迟及植入失败率相对较高、免疫功能重建时间延迟等因素,临床治疗重型再生障碍性贫血时只有在HLA全相合同胞供者造血干细胞移植、HLA全相合无关供者造血干细胞移植以及单倍体相合造血干细胞移植无法进行且第1个疗程免疫抑制治疗失败后才应考虑非血缘脐血移植。
 
单倍体相合造血干细胞移植具有供者易获得、父母及同胞依从性好等优点,目前疗效已接近全相合移植,已成为一种重要的替代移植选择;单倍体相合造血干细胞移植存在较高的移植物抗宿主病,一定程度上限制了单倍体相合造血干细胞移植的临床应用;治疗时需要加大预处理方案的免疫抑制强度以利于移植物的植入,巴利昔单抗和(或)抗胸腺细胞球蛋白的使用有望降低移植物抗宿主病的发生率以拓展单倍体相合造血干细胞移植的临床应用范围。随着国内骨髓库的扩充、预处理方案的改良以及移植体系的完善,单倍体相合造血干细胞移植的临床疗效有望明显提高,为重型再生障碍性贫血患者的治疗带来新的希望。
 
出自《干细胞移植治疗重型再生障碍性贫血:研究应用与进展》作者丁宇斌,唐玉凤,唐旭东。