再生障碍性贫血预处理的重点是免疫抑制，现多采用减低剂量的预处理方案或非清髓性预处理方案。

尽管替代供者移植预处理方案近年来不断优化，如Haplo-HSCT的“北京方案”、“移植后大剂量环磷酰胺方案”在减低预处理相关毒性的同时，促进植入及减少移植物抗宿主病，但是目前对于Haplo-HSCT及UCBT的预处理方案尚未达成普遍共识，仍处于临床探索阶段，需要更多的临床研究数据支持。移植物抗宿主病是移植后常见的并发症，可以分为急性移植物抗宿主病和慢性移植物抗宿主病，目前认为急性移植物抗宿主病和慢性移植物抗宿主病均由供者的T细胞引发，当来自基因不完全相同的供者T细胞将宿主识别成异物，进而启动免疫反应时，就会发生急性移植物抗宿主病。
 

为预防急性移植物抗宿主病常使用免疫抑制治疗，常用药物包括非特异性免疫抑制药（如甲氨蝶呤和糖皮质激素）和T细胞免疫抑制药（如环孢素和他克莫司）。再生障碍性贫血患者移植术后急性移植物抗宿主病防治方案及用药时间无统一的标准，多为环孢素为基础免疫抑制剂维持1年后再缓慢减量。长期免疫抑制剂的使用造成受者处于严重的免疫缺陷状态，感染发生率和感染相关死亡率增高。目前很难制定一个方案在防治急性移植物抗宿主病的同时，又能促进患者免疫重建以及维护其正常的免疫功能，从而降低感染的发生率，减少感染相关死亡率。
 

如何在免疫抑制、急性移植物抗宿主病及移植后感染3者间取得平衡，是亟需解决的难题。Haplo-HSCT供者来源广，是目前主要的移植方式。近年来在国内学者的共同努力下，Haplo-HSCT的疗效有了显著的提高，尤其是“北京方案”达到了国际领先的水平，但目前Haplo-HSCT仍为二线或三线治疗，国内外均缺少相关指南明确指出行Haplo-HSCT的最佳时机以及标准的预处理及移植物抗宿主病防治方案。

相信未来随着移植技术的进一步提高，Haplo-HSCT将成为缺少全相合供者的一线治疗方案。如GEORGES预测的一样，未来重型再生障碍性贫血的一线治疗将是造血干细胞移植，疑似再生障碍性贫血患者在完善诊断相关检查的同时行HLA配型寻找亲缘供者或无关供者。供者选择的优先顺序为：①HLA-相合同胞；②HLA-相合的无关供者；③如果不能快速找到无关供者，选择半相合亲缘供者。未来重型再生障碍性贫血移植治疗目标：无慢性移植物抗宿主病及移植后长期并发症、无复发、无晚期克隆性演变，移植后患者获得高质量生活并回归社会。
 

出自《造血干细胞移植治疗再生障碍性贫血的现状》作者魏元凤，黄东平。