法国多中心UCBT治疗难治性重型再生障碍性贫血患者的预处理方案为：氟达拉滨+环磷酰胺+抗淋巴细胞球蛋白+全身照射，其中氟达拉滨 30 mg/m2（-6 d至-3 d），环磷酰胺30 mg/kg（-6 d至-3 d），抗淋巴细胞球蛋白2.5 mg/kg （-3 d至-2 d）；全身照射2 Gy（-2 d）。中位随访38.8个月，23例患者（88％）植入；Ⅱ-Ⅳ级急性移植物抗宿主病和慢性移植物抗宿主病的累积发生率分别为45.8％和36％，23例患者1年生存率为88.5％。

KUDO等通过回顾性分析27例重型再生障碍性贫血患者临床资料，研究抗淋巴细胞球蛋白在UCBT的预处理方案中是否是必需的，实验组采用氟达拉滨+环磷酰胺/美法仑+全身照射方案（不加抗淋巴细胞球蛋白组），对照组采用其他预处理方案。研究结果显示实验组全部植入成功，5年无失败生存率和5年总体生存率均为100％，疗效远远超过对照组。研究认为氟达拉滨+环磷酰胺/美法仑+全身照射（不加抗淋巴细胞球蛋白组）可能是一个最佳的预处理方案。
 

脐血移植后移植物抗宿主病的发生率较低，研究表明系因脐血中富含白细胞介素10调节B细胞，这种细胞可以降低移植物抗宿主病的发生率。法国多中心单独使用环孢素预防移植物抗宿主病，移植后的前3个月浓度维持在200-300 μg/L，随后逐渐减量，至移植后1年停用。结果显示：10例发生急性移植物抗宿主病，100 d内急性移植物抗宿主病的累积发生率为45.8％；9例发生慢性移植物抗宿主病，1年内慢性移植物抗宿主病的累积发生率为36％，中位随访18个月，存活的22例患者中有18例已停用免疫抑制剂。目前认为脐血移植后单用环孢素可以有效预防移植物抗宿主病，移植后环孢素应持续6个月至1年。
 

出自《造血干细胞移植治疗再生障碍性贫血的现状》作者魏元凤，黄东平。