造血干细胞临床研究的有效性与安全性2022-08-11 08:53:47
在临床上已被广泛应用于治疗的各种血液系统疾病外，造血干细胞移植对非血液系统疾病也有一定的疗效，如对心血管疾病、脑缺血、神经系统损伤、Duchenne型肌营养不良症和终末期肝病的治疗。但HSCs移植最受关注的风险是移植物抗宿主病。例如，自体骨髓 CD34+干细胞移植治疗心绞痛患者，发现干细胞治疗组各项疗效指标均明显优于对照组，且移植后6个月时的治疗效果优于移植后3个月，可显著改善心绞痛患者的病情。又如，Duchenne型肌营养不良症患者在HLA单倍体相合造血干细胞移植术后，外周血血清肌酶下降，缺陷基因被纠正，近期随访发现患者运动功能不同程度改善，但远期疗效仍需进一步随访、评估。与HLA全相合相比，HLA单倍体相合造血干细胞移植风险较高，存在植入失败率高、造血重建慢、移植物抗宿主病反应重、免疫重建迟、致死性感染发生率高、移植相关死亡率高等风险。再如，终末期肝病患者回输骨髓HSCs后，血浆白蛋白、凝血酶原时间及终末期肝病模型评分有改善作用，且无明显的不良反应发生；
而应用转基因的HSCs研究发现，患者体内只有极少部分HSCs来源的肝细胞与受体的肝细胞形成融合细胞，几乎没有任何治疗意义。此外，造血干细胞移植治疗14名严重系统性硬化症患者的研究发现，2名患者的皮肤硬化复发，1名患者的间质性肺病进展；5名患者出现了与造血干细胞移植相关的不良反应，2名患者出现移植综合征；1名患者出现噬血细胞综合征；1例患者出现腺相关出血性膀胱炎，2名患者因严重心肌病导致心肺骤停。
出自《干细胞临床使用有效性和安全性及其对监管的启示》作者李欣,陆东哲,周萍。
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