细胞疗法应用于胎儿疾病2022-12-19 08:34:50
出生缺陷是指婴儿出生前发生的身体结构、功能或代谢异常,包括先天性缺陷、染色体异常和遗传代谢性疾病等。2012年中国出生缺陷防治报告指出,中国出生缺陷总发生率约为5.6%,每年新增约90万出生缺陷病例。根据美国疾病预防和控制中心估计,2013年美国新生儿出生缺陷约占活产儿的3%。先天性缺陷是婴儿死亡的最常见原因,至少占全球婴儿死亡的20%,给社会带来沉重经济负担。据估计,先天性疾病占所有儿科住院人数的1/3以上,占儿科住院治疗总费用的50%以上。随着人类科技的进步,包括超声检查、绒毛膜绒毛取样、羊膜穿刺术、胎儿磁共振成像以及通过母体血液检测循环胎儿DNA等技术,使得早期诊断和治疗一系列胎儿疾病成为可能,显著降低了潜在的疾病和死亡风险。尽管在产前诊断方面取得较大进展,但产前治疗仍存在局限性。例如,接受手术干预的胎儿和母亲都面临重大风险,如胎儿死亡、早产、胎膜早破、胎盘早剥和子宫切开术部位变薄或裂开等。此外,许多先天性疾病是遗传缺陷的结果,蛋白质表达异常或缺失,病理改变通常在胎儿发育早期即开始。
随着再生医学的进步,多种干细胞的发现及其在多种成人疾病治疗中的成功应用,人们开始考虑将细胞疗法应用于胎儿疾病。尽管有多项研究聚焦于此,但事实上过去几十年提出的几乎所有基于细胞的新疗法尚未对胎儿疾病产生重大影响,唯一的例外是胎儿输血和骨髓移植,因为这些方法主要增强供体细胞在类似原生环境的正常生物学活性,无需任何类型的细胞修饰。经羊膜干细胞疗法是一种用于产前管理先天性异常的新兴治疗理念,也是基于特定细胞的正常生物学活性的功能放大。经羊膜干细胞疗法通过向羊膜腔内输注正常或疾病状态下存在于羊水中的特定干细胞,以获得靶向治疗效果。这种经羊膜穿刺的微创干预方式对母亲和胎儿造成的风险很小甚至没有风险,容易被广大孕妇所接受,可以在妊娠早期以门诊手术形式执行,从而使影响最大化。
出自《经羊膜干细胞疗法:产前治疗多种先天性疾病的新策略》作者成曦,孙宝兰,谢园园.
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