神经管缺陷是由于妊娠第4周神经管闭合不全导致的大脑、脊柱和脊髓的先天性异常。脊柱裂是最常见的可存活神经管缺陷，据报道，1991—2011年欧洲每10000名新生儿中约有4.63名患有脊柱裂。脊柱裂最严重的形式是脊髓脊膜膨出，其中脑膜囊和脊髓都通过缺陷伸入羊膜腔。基于缝合的手术方法是脊髓脊膜膨出产前治疗的常规选择，但这是一种侵入性方法，可能导致其他并发症，如早产、无法完全闭合缺陷等。动物研究表明，子宫内闭合脊柱裂可能是一种有效和安全的治疗方法。在几项不同的研究中，已在脊柱裂啮齿动物或兔模型中证明了经羊膜干细胞疗法的治疗益处。
 

在啮齿动物研究中，基于广泛使用的维甲酸灌胃模型诱导胎儿神经管缺陷，经羊膜腔输注浓缩羊水间充质干细胞、胎盘间充质干细胞、骨髓间充质干细胞和神经干细胞等均可诱导新生皮肤部分或完全覆盖脊柱裂缺陷部。值得注意的是，在未接受经羊膜干细胞疗法的一小部分对照啮齿动物中发现了部分缺陷覆盖，表明经羊膜干细胞疗法本质上放大了已经存在的宿主反应。继啮齿动物模型中证实经羊膜干细胞疗法的有效性后，有研究通过手术暴露远端脊髓的方法构建兔脊柱裂模型，通过羊膜腔内输注羊水间充质干细胞诱导新生皮肤部分覆盖脊柱裂再次证实经羊膜干细胞疗法可能是治疗神经管缺陷的一种新的有效疗法。此外，有学者发现在一个啮齿动物模型中，经羊膜干细胞疗法显著减少了小脑和脑干位移，减少了与脊柱裂密切相关的Chiari-II畸形。经羊膜干细胞疗法为产前治疗神经管缺陷打开了新大门，与基于缝合的手术方法不同，经羊膜干细胞疗法是一种新型微创治疗方法，其在鼠和兔模型中显示出的治疗潜能表明有必要在大型动物模型中进行进一步研究，以证明其有效性。
 

出自《经羊膜干细胞疗法:产前治疗多种先天性疾病的新策略》作者成曦，孙宝兰，谢园园。