自20世纪90年代以来，基因治疗领域的相关研究呈现持续上升的趋势，多款细胞和基因治疗产品获批上市。随着越来越多的基因疗法进入临床，潜在的安全风险也逐渐暴露出来，因此，各国监管部门也都在加速制定相关法规和技术指南，用于指导基因治疗产品的研发和评价。在国家药品监督管理局药品审评中心近期发布的《体内基因治疗产品药学研究与评价技术指导原则（试行）》中，按照基因导入人体的方式不同，将基因治疗产品划分为体内和体外两大类。体内基因治疗产品将外源基因（或基因编辑工具） 通过适当的载体直接导入人体发挥治疗作用，而体外基因治疗产品一般在体外将外源基因（或基因编辑工具）导入细胞，制备成为经基因修饰的细胞或细胞衍生产品，最终经回输以发挥治疗作用。
 

对于体内基因治疗产品，药学研究应符合现行版《中华人民共和国药典》“人用基因治疗制品总论”的要求，生产应符合药品生产质量管理规范相关要求，同时还要符合生物安全相关法规要求。此外，还强调了质量源于设计的研发理念，建立全过程的质量控制系统和全生命周期的管理理念。基于体内基因治疗产品的研发、生产和质量控制现状，结合现行版《中华人民共和国药典》三部和CDE、国际人用药品注册技术协调会指南的相关要求，深入探讨了质量控制策略、面临的挑战及解决方案。体内基因治疗产品根据用途不同可分为基因补偿、基因干扰、基因编辑（修饰、敲除、替代）、肿瘤杀伤（核酸疫苗、溶瘤病毒）等，根据产品类型不同可分为病毒载体类和非病毒载体类，下面分类介绍其产品特性及主要工艺。
 

出自《基因治疗产品质量控制策略及面临挑战》作者于雷,史新昌,秦玺.