基因治疗产品处于Ⅲ期临床研究阶段2022-12-21 08:39:03
常用的病毒载体包括腺相关病毒、腺病毒、单纯疱疹病毒等。AAV免疫原性弱，尚未发现致病性，而且它还是一种复制缺陷型病毒，在辅助病毒（AdV或疱疹病毒） 共感染时才能进行复制，因此AAV作为载体较其他病毒具有显著的安全性。目前已有5款重组AAV产品获批上市，包括Glybera（欧洲EMA，已退市）、Luxtura（美国FDA，2017年）、Zolgensma（美国FDA，2019年）、Upstaza（欧洲EMA，2022年）和Roctavian（欧洲EMA，2022年），国内有10个rAAV产品获得临床默示许可，适应证涉及眼科、血友病、脊髓性肌萎缩症及感染性疾病乙型肝炎病毒，载体血清型也不相同。主流的rAAV生产工艺包括三质粒共转染系统和昆虫杆状病毒系统。AdV广泛用于基因治疗和溶瘤病毒产品，前者一般采用非复制型AdV，后者采用条件复制型AdV，由于HEK293细胞中具有AdV复制所需的E1区序列，常用来作为生产用细胞。国内已上市的2款溶瘤病毒产品今又生和安科瑞均以AdV为载体，还有一款基因治疗产品重组人内皮抑素腺病毒注射液处于Ⅲ期临床研究阶段。HSV主要用于溶瘤病毒产品，2015年美国FDA批准了一款溶瘤病毒产品Imlygic以HSV-1作为载体，用于治疗黑色素瘤;另一款基于HSV-1的溶瘤病毒产品Delytact于2021年在日本获批上市，用于治疗恶性胶质瘤。此外，国内外还有多款基于HSV载体的溶瘤病毒产品处于临床阶段。HSV产品主要采用Vero细胞进行生产。
出自《基因治疗产品质量控制策略及面临挑战》作者于雷,史新昌,秦玺.
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