塞利尼索是一种口服的ＸＰＯ１抑制剂，用于治疗成人复发或难治性多发性骨髓瘤患者。目前塞利尼索治疗血液和实体癌症的临床研究仍在进行中。一项Ⅰ期剂量递增研究检查了塞利尼索在９５例复发或难治性ＡＭＬ患者中的安全性和有效性，结果表明，１４％的患者达到客观缓解，３１％的患者骨髓原始细胞减少≥５０％。然而，考虑到ＡＭＬ的分子复杂性，单药治疗ＡＭＬ难以达到治愈。塞利尼索与ＢＣＬ２选择性抑制剂维奈克拉具有协同治疗血液系统恶性肿瘤的作用。目前有研究表明维奈克拉是通过增强ＸＰＯ１抑制剂诱导的ＤＮＡ损伤协同治疗ＡＭＬ。目前评估塞利尼索和维奈克拉联合治疗ＡＭＬ的Ⅰｂ期研究正在进行。本病例中，患者在异基因造血干细胞移植后早期出现血液学复发后采用口服塞利尼索６０ｍｇｂｉｗ×４周联合阿扎胞苷７５ｍｇ／ｍ２ｄ１～７及维奈克拉２００ｍｇｑｄｄ１～１４治疗后两周获得ＣＲｉ。患者耐受良好，未出现感染、出血等不良反应。通过本病例，我们认为塞利尼索为基础的联合方案用以治疗异基因造血干细胞移植后早期复发ＡＭＬ是可行的，可以联合传统化疗和维奈克拉等药物使用，将为二次移植创造条件。塞利尼索提供了新的治疗思路，但仍需要纳入更多的病例进行相关的疗效和安全性研究。
 

出自《ＸＰＯ１抑制剂治疗复发难治急性髓系白血病》作者曹丹丹，张勇，张娟。