欧盟将干细胞产品纳入先进治疗医药产品管理2023-06-07 08:58:43
一项评价间充质干细胞治疗克罗恩病并发肛痔患者的长期安全性和有效性的随访研究证实,25名局部使用MSCs治疗的患者耐受性良好,治疗后临床缓解可持续104周。FORGES等的研究中,克罗恩病患者每周静脉滴注异基因MSCs,持续4周。第1次给药42天后,15例患者中有8例获得临床缓解,7例患者有内镜下改善。另一项三期随机、双盲对照临床试验中,采用自体脂肪来源的间充质干细胞治疗克罗恩病伴复杂肛周痔管患者,212名患者被随机分为2组,MSCs治疗组与安慰剂组。24周后,MSCs组50%的患者达到联合缓解,显著高于安慰剂组(34%,P<0.O5)。帕金森病在一项前瞻性临床研究中,通过立体定向手术将BM一MSCs移植到7名帕金森病患者侧脑室下区,对患者进行10-36个月的随访。结果显示,3名患者的统一帕金森病评分量表分数稳步提高,在最后一次随访中患者活动功能最差状双“关”期)平均得分为43.3分,比基线提高了22.9%,患者的面部表情、步态和冻结发作等症状有所改善。2名患者帕金森药物的剂量显著降低。进行性核上行麻痹是一种严重的、尚无其他治疗方法的帕金森病,患者的运动功能会迅速恶化。CANESI等将MSCs输注到5名进行性核上行麻痹患者的大脑动脉中,在一年的随访中患者运动功能评分至少6个月保持稳定。
美国的干细胞临床研究和干细胞疗法的应用均纳入美国食品药品监督管理局的监管;英国的干细胞研究由人体组织管理局进行监管,并形成了相对完整的伦理监督体系;欧盟将干细胞产品纳入先进治疗医药产品管理,要求ATMP、在欧盟各国上市需遵循集中审批程序;日本将干细胞产品作为独立于药物和医疗器械的再生医学产品进行单独监管,并实行双轨管理,在原有药品审批基础上,允许条件性准人某些经过临床研究安全有效的治疗方法。
出自《干细胞临床研究的进展与展望》作者吴明兰,吴梅佳,翟优。
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