在我国 ，干细胞治疗产品的监管实行“双轨制”：一是由国家卫生健康委员会负责的备案制，只适用于由医疗机构研发、制备并在本医疗机构内开展的干细胞治疗临床研究和转化应用 ；二是由药监部门负责的注册制 ，由企业主导研发的细胞治疗产品应当按照药品管理有关规定向国家药品监管部门申报注册上市。截至2022年12月 ，国家药品监督管理局药品审评中心合计默许的42项临床试验涉及20项适应证。MSCs从医疗技术转化为药物具有挑战性，必须符合药品“安全、有效、质量可控”三大属性。不同于现有药物比较成熟的成药性评价体系，MSCs由于其动态变化性、作用复杂性、体内监测难等特点导致其药效可预测性低 ，作用机制不明确。因此，在MSCs的成药性研究中亟需解决生产质量控制难 、体外效价指标与临床疗效相关性差 、药动学数据无法解释药效作用机制等问题。
 

与传统的小分子/大分子治疗药物不同，细胞药物的特征是“活”，其在体内的命运如归巢、分布及存续时间是影响其有效性和安全性的最重要因素。MSCs的生物分布、归巢特性及成药性评价进行了综述，以期为MSCs的成药研究提供依据。
 

出自《间充质干细胞的体内生物分布及其成药性研究进展》作者魏梦如，党玥，濮子衿。