合成生物学的一个基本目标是在临床肿瘤治疗中，利用人工理性设计，合成肿瘤识别及干预治疗的基因回路，在载体协助下植入体内底盘细胞，纠正机体原有的缺陷回路功能，实现疾病治疗的最终目的。从正常组织上皮细胞中构建的上皮类器官模型，可结合基因编辑技术进行突变建模，以探究特定基因在癌症中的作用，而对于DNA等遗传物质进行精准、快速、高效的组装和编辑也是合成生物学中不可分割的内容，因此基因组编辑技术在合成生物学和类器官疾病建模中间起到了桥梁作用。
 

Zhao等利用CRISPR/Cas9敲除了类器官中两个关键的肿瘤抑制基因，这些基因的双重敲除导致胃食管交接部类器官发生癌变，生长速度加快，从而揭示了早期胃食管交界部肿瘤的发生发展机制，并在此基础上发现了胃食管交界部肿瘤的治疗靶点——血小板激活因子，体内实验结果表明，利用siRNA或小分子抑制剂抑制PTAF，能够减缓或停止小鼠体内肿瘤生长。Guo等对小鼠前列腺正常上皮细胞进行单细胞测序，发现了管腔细胞中存在一类前列腺成体干细胞，并命名为Luminal-C，该类管腔上皮细胞在体外可表现出更强的类器官形成能力。
 

出自《肿瘤类器官及其在合成生物学中的研究进展》作者孟倩，尹聪，黄卫人。