慢病毒为双链ＲＮＡ病毒，具有反转录和整合功能。当前临床研究使用的ＬＶＶ主要是从人类免疫缺陷病毒⁃１人工改造而来。慢病毒载体系统由包装成分和载体成分构成。包装成分提供产生病毒颗粒所必需的蛋白，载体成分提供含有包装、反转录和整合所需的ＨＩＶ顺式作用序列。 为了提高生物安全性，ＬＶＶ 经历了一代又一代的更新。 相较于第一代ＬＶＶ表达系统，目前常用的第三代ＬＶＶ表达系统删除了４个辅助基因、原有的增强子以及转录因子结合部位，提高了ＬＶＶ的滴度和生物安全性。
 

ＬＶＶ 可以将外源基因或外源的ｓｈＲＮＡ有效地整合到宿主染色体上，从而达到持久性表达目的序列的效果。与其他基因转移载体相比，ＬＶＶ有几个优点：１）ＬＶＶ可以不可逆转地整合到宿主基因组中，从而可以使其在细胞分裂时保持转基因的持续表达；２）ＬＶＶ有相对较大的有效载荷；３）由于缺乏所有病毒编码基因，ＬＶＶ引发免疫缺陷病的几率较低；４）ＬＶＶ可被广泛地改造以提高生物安全性；５）ＬＶＶ可以用在大量异源包膜糖蛋白的病毒假型包装中。ＬＶＶ 介导的基因整合策略是通过ＬＶＶ 将具有完整功能的 ＨＢＢ 基因整合至造血干细胞的基因组中，使基因整合后的造血干细胞及其复制生成的子代细胞产生正常的血红蛋白。
 

出自《慢病毒载体在β地中海贫血基因治疗中的研究进展》作者刘译泽，镡颖，朱宝生.