移植疗法相较于传统的手术和药物疗法优点显著，NSCs来源广泛，进入体内后可通过多种途径促进神经系统功能恢复，治疗效果较好。自NSCs移植被提出用于疾病治疗的研究开始，各国研究者们开展了大量临床前和临床研究，证明该疗法的安全可行性。多个神经干细产品，如CTX0E03DP、MSC-NP、HuCNS-SC、HuCNS-SC、AST-OPC1等治疗神经系统疾病临床Ⅱ期研究已完成，鼻腔给药人类干细胞注射液 ANGE-S003 治疗帕金森病已进入Ⅲ期临床试验阶段。尽管NSCs移植为神经系统疾病治疗提供了一个新的、有前景的治疗策略，这一疗法同样存在一定的安全风险，包括畸胎瘤形成、细胞异常生长、免疫排斥和炎症以及不希望看到的细胞分化表型。通过移植前对细胞进行基因编辑可以减少细胞向非预期的方向分化，提高干细胞移植的治疗效果。
 

可以预见NSCs应用前景广阔。一方面，干细胞可与基因编辑技术结合，诱导干细胞定向分化为所需类型细胞，以降低毒副作用，提高疗效；另一方面，基于NSCs的肿瘤趋向性，干细胞也可以和药物运载系统结合，以达到高效定向给药、提高耐受、优化治疗；此外，NSCs 在基础研究中也有广泛应用，可作为体外模型用于分析神经发育、药物安全性评价、生物学研究及化合物致畸性的评估。同时，将针对NSCs建立更严格、更完善的质量管理体系，以保证细胞产品的安全应用。
 

出自《神经干细胞移植治疗神经系统疾病的研究进展》作者仇静茹，林志，霍桂桃.