近年来, 单倍体胚胎干细胞得到了广泛关注。单倍体胚胎干细胞在传代后维持单倍体及其稳定性, 并能分化成三个胚叶层, 当嵌入胚囊时, 能形成种系嵌合体。上述特征预示着单倍体胚胎干细胞是未来小分子筛选的重要平台。
 

干细胞具有无限的自我更新能力, 并且能分化成各种细胞类型。采用干细胞作为药物筛选模型, 主要有以下几个方面优点。（1）与动物模型相比, 干细胞筛选人工劳动少, 时间强度小, 研究周期短。同时, 采用人干细胞筛选模型能够避免种属差异性, 提供更为严苛的临床前药理数据。与分子模型相比, 干细胞可结合高通量筛选技术提供多通道、多靶点、多指标检测, 形成更大的筛选规模。（3）与永生化细胞相比, 干细胞更贴近人体生理环境。（4）干细胞建系后, 细胞数量充足。
 

干细胞药物筛选模型虽然具有诸多优势, 但也存在一些亟待解决的问题。例如, 在筛选前应排除化合物的一般毒性, 确认化合物的结构和纯度。筛选中避免除候选化合物之外的其他物质导致细胞在形态、结构发生变化和其他可能导致产生假阳性的筛选结果。另外, 还需考虑筛选结果的可重复性问题。对于iPSCs药筛模型, 如何提高iPSCs重编程效率从而形成统一的高质量iPSCs。以啮齿类动物干细胞为筛选模型, 与人源的干细胞筛选模型之间是否存有差异。相信随着生命科学的整体发展以及干细胞研究的快速推进, 上述问题会一一得到解决, 而干细胞作为筛选模型应用于高通量药物筛选的前景会更加广阔。
 

出自《干细胞药物筛选模型研究进展》作者徐梦莎,华允芬。