Ｘｕ等在研究ＡＬＳ患者血清外泌体时发现，ｍｉＲ⁃２７ａ⁃３ｐ表达显著下调，显示出作为ＡＬＳ诊断标志物的潜力。同时，Ｏｔａｋｅ等利用高通量测序技术分析了ＡＬＳ患者和健康人群脑脊液中的外泌体ｍＲＮＡ，识别出５４３个表达显著差异的基因（如ＣＵＥＤＣ２），这些基因涉及蛋白质降解、氧化应激和错误折叠等ＡＬＳ的病理过程。该研究表明，脑脊液中的外泌体ｍＲＮＡ可为ＡＬＳ的早期诊断提供潜在的生物标志物，同时为理解ＡＬＳ的病理机制提供了新的视角。
 

采用外泌体作为药物传递载体，不仅能实现更加精准的靶向治疗，还能提高局部浓度，进而减少副作用并增强疗效。与传统的药物传递方式相比，外泌体具有显著优点。（１）天然存在：外泌体是细胞自然分泌的产物，因此在体内展现出良好的生物相容性及低免疫原性，不易被巨噬细胞清除；（２）高透过性：外泌体由于其纳米级大小能够通过血脑屏障，将蛋白质、代谢分子和核酸等输送至靶细胞，从而有效调控细胞功能和代谢；（３）靶向性：外泌体表面的特定分子，如蛋白质、脂质和糖类，能识别并结合特定细胞受体，实现精准给药，减少对非靶组织的副作用；（４）稳定性：外泌体的膜结构为其内部分子提供了保护，防止体内酶解和降解；（５）含有天然治疗分子：外泌体不仅作为药物载体，其本身也包含治疗成分。 来自间充质干细胞、神经干细胞等细胞的外泌体携带的ｍｉＲＮＡ和蛋白质具有神经保护作用，能促进神经发生，改善处于疾病状态下的神经功能。
 

出自《外泌体在神经退行性疾病中的作用研究进展》作者:卜彩婷，竺雪冬，张倩颖.