化学重编程的临床转化应用仍需要重点解决以下关键问题：在安全性方面，如前文所述，人CiPS细胞来源的功能细胞在临床前动物实验和初步临床结果中都表现出了良好的安全性，但CiPS细胞及其分化细胞的安全性还需要未来的系统性分析研究，在移植后的安全性需要长时间的监测评估。在免疫兼容性和个体化治疗方面，目前的化学重编程体系可以实现不同供体来源体细胞的稳定诱导，从自体细胞建立的多能干细胞解决了异体移植的免疫兼容性问题；但使用自体来源多能干细胞进行疾病治疗的费用高，未来可结合基因编辑技术建立免疫兼容的通用型人CiPS细胞系。
 

在生产和规范化方面，相比于质粒、病毒载体等生物大分子，化学小分子具有易于合成、易于标准化和规模化制备的优势，目前的化学重编程体系已经实现了在全程成分明确条件下的人CiPS细胞诱导，但未来应用仍然需要在细胞的大规模生产、质量和批次稳定性控制、标准化储存和运输、成本控制等方面进行优化。化学重编程技术摆脱了多能干细胞制备对生殖细胞或胚胎的依赖, 规避了体细胞核移植和胚胎干细胞建系的伦理问题; 可利用手术废弃组织作为起始细胞用于多能干细胞诱导, 不涉及外源基因转入及质粒或病毒载体的使用, 伦理风险较小.
 

出自《化学重编程诱导人多能干细胞研究进展》作者:成林,邓宏魁.