脑类器官包含多种人脑细胞类型，如神经前体细胞、兴奋性/抑制性神经元、星形胶质细胞等，具有人脑特有的外放射状胶质细胞。其次，脑类器官能形成类似人脑皮层的皮质板分层结构。此外，其基因表达谱与人类胎儿大脑高度相似，能模拟人脑发育过程中基因的时空表达模式，概括内源性胎儿皮层的转录和表观遗传谱并显示生理相关特征。因此，脑类器官在重现细胞多样性、脑组织复杂空间结构、细胞发育微环境、复杂神经网络活性等方面接近真实大脑。
 

脑类器官能克服动物模型在遗传背景、脑结构特征等与人类不同的限制，从而可以更加真实地模拟人脑发育过程和脑部疾病特征。人类与类人猿衍生的脑类器官对比揭示人脑体积更大是因为特定基因延迟表达使得神经祖细胞停留在增殖阶段而不是分化成熟，因而，人脑类器官是有深远前景的研究人脑发育的模型系统。此外，脑类器官已被用于模拟自闭症、精神分裂症等神经发育疾病，表现出与人脑相似的病理特征；模拟阿尔茨海默病、帕金森病等神经退行性疾病病理过程，如蛋白质聚集和神经元死亡；模拟大脑对神经病毒的感染反应，表现出明显的小头畸形等症状。因此，脑类器官在揭示神经发育、神经系统疾病等相关的病理特征和机制，以及药物筛选和基因治疗中发挥独特作用。
 

然而，脑类器官仍面临缺乏功能性脉管系统的挑战，一方面导致类器官中心氧气和营养物质供应不足，造成中心细胞凋亡，进而限制脑类器官体积增长、细胞存活以及发育后期的分化成熟；另一方面，缺乏真实大脑发育过程中神经-血管早期相互作用的模拟限制了脑类器官准确建模人脑。
 

出自《血管化脑类器官的构建策略和挑战》作者:陈梦梦 胡楠 鲍双庆 .