据中国基因治疗产业竞争力分析以及产业现状分析,提出如下建议:

（1）在基因治疗的基础研究领域,以集中突破为主要思路,重点打造1~ 2个基因治疗药物。基因治疗药物存在研发周期长、耗资巨大、失败风险高等特点,我国在基因治疗领域技术基础相对薄弱,在短时间难以实现遍地开花,应当从我国具有技术潜力的领域如CRISPR开始,围绕肝癌、肺癌等国内具有研究储备的疾病寻求突破。例如,筛选新的药物靶点,优化载体构建,以及结合CAR-T细胞治疗方案等。在研究模式上,由于基因治疗涉及多个学科,宜采取“大科学”的思路,组织不同领域的实验室进行合作研发、协同创新,寻求技术突破。
 

（2）在基因治疗专利申请方面,需要及早展开国内专利布局,构建有效专利群。目前,跨国企业已经开始在我国展开专利布局,但在具体领域尚未形成严密的专利网。在此背景下,要鼓励我国企业和研发机构及早将科研成果申请专利,围绕基因治疗的核心要素构建有效的专利保护群。 对于国外申请人已经在中国申请的核心专利,可以从序列修饰、疾病分子的新用途、载体和基因传递系统的工艺改进等多方面围绕核心专利进行外围专利布局,尽可能减少核心专利对我国后续基因治疗技术研发的影响。与此同时,我国企业和研发机构通过检索和分析国外核心专利,通过在载体、表达系统、治疗方法等共性技术领域进行学习和借鉴,同样要在国内进行专利申请和布局,以巩固国内基因治疗市场。 对于行业共性技术的专利,对于条件成熟的,还需要进行专利海外布局。
 

（3）在优化产业发展环境方面,鉴于我国研发机构的研发效率明显低于美欧,同时我国基因治疗领域高校和科研机构占据研究优势,应鼓励国内外共同研发,鼓励产学研合作研发。我国基因治疗产业化程度低,研发热情不高,应当创造良好的环境鼓励企业自主研发或者和科研机构共同研发,促进专利数量和质量的提升。首先,可以通过税收优惠或政府补贴等方式支持科研人员积极创业,实现技术成果向企业转化。其次,要鼓励现有生物科技企业通过股权投资或共同研发的模式与国外优秀企业进行合作,为技术引进和专利布局打好基础。
 

（4）在增加融资渠道方面,国内资本市场可以借鉴香港和美国资本市场的筹资措施,为我国基因治疗企业争取境内上市机会。由于基因治疗企业从研发到实现盈利的平均回报周期长,创新投入成本高、风险大,前期盈利模式模糊,使得初期前景良好的企业因为资金匮乏,难以为继。 2016 年,美国基因编辑公司Editas 医药公司和CRISPR治疗公司在未获受益的情况下在美国纳斯达克上市。2017年底,港交所宣布上市制度修改方案,允许未盈利生物科技公司上市。上述筹资措置值得国内资本市场借鉴,确保国内资本市场留住新兴产业的上市公司资源。
 

出自《基于全球专利情报的中国基因治疗产业竞争力研究》作者何隽 张虹颖。