（1）优势:中国处于技术活跃者地位,技术发展以抗癌为导向。在美、欧、日等国家专利公开进入平稳期的阶段,我国专利活跃度相对较高,每年专利公开数量在全球占比提升。 技术内容上,偏向临床应用,且以抗癌为主要导向,重视肝癌、乳腺癌和肺癌的研究,关注RNA干扰，反义基因治疗等方案。
 

（2）劣势:专利数量和质量均有不足,基础研究薄弱,基础专利缺乏。虽然我国专利活跃度相对较高,但专利数量与发达国家存在较大差距,且专利数量增加缓慢,缺少爆发力。在专利质量上,我国专利存在被引次数少、对外输出低、基础专利少等三大缺陷。在致病基因、靶点和相关配套物质的研究是弱项,这与我国科研机构基础研究水平不足,产业化程度低,企业等产业主体研发参与有限有密切关系。
 

（3）机会:CRISPR是实现我国基因治疗弯道超车的利好机会。目前全球的技术热点以发掘致病基因以及靶点、载体构建为主,CRISPR基因编辑技术是近年来使用较为普遍的技术。我国的技术热点以抗癌和CRISPR为热门方向。我国对CRISPR技术的研究位于国际前列,发表论文发表数量位居世界第二,仅次于美国。2016年,四川大学华西医院的肿瘤学家卢铀已经率先进行了第一例CRISPR的人体临床试验,用于肺癌治疗。有了较强的基础研究和较快的临床试验进度作为支撑,在这方面进行基因治疗产业化研究具有良好的发展机遇。此外,中国地区的基因治疗专利布局尚未完全形成,仍然保持以单一专利保护的思路为主,是国外研发机构加紧自身专利布局和防止国外申请人权利扩大的良好时机。
 

（4）挑战:发达国家掌握基础技术工具,例如锌指蛋白ZFP,CRISPR/Cas9等基因编辑工具、嵌合抗原受体T细胞免疫疗法（CAR-T）和常见病毒载体技术,知识产权风险加剧。目前基因治疗的基础专利仍然由美国、欧盟等国家掌握,进行基因治疗难以绕开基础基因专利,增加技术引进和学习的难度。
 

出自《基于全球专利情报的中国基因治疗产业竞争力研究》作者何隽 张虹颖。