在技术方案上,国内外申请人疾病相关分子的专利占比33.8％,国内申请人仅有21. 3％,略低于全球水平,反映出中国在疾病的致病基因、靶点和致病机制等基础研究上处于弱势。但在具体的基因治疗方案上,国内申请人在RNA干扰的基因治疗方法占比36.1％ ,高于国外申请人（17.6％ ）和全球（15.2％） 在该类技术方案的占比,属于国内申请人具有良好技术储备的领域。
 

从疾病治疗范围和技术方案来看,国外申请人在国内开始布局了一些基础的专利。国外申请人的专利大多数通过PCT途径进入中国,专利布局上以点状和线状保护方式为主,力求通过1~2个基础专利保护基因治疗涉及的靶向基因,载体和适应症,希望通过最少的专利数量获得尽可能大的权利范围。因此,国外申请人专利数量较为分散,排名第一的诺华在中国仅申请了42项专利,保护了微小RNA mir-208-2，卷曲相关蛋白-1 mRNA、RdCVF 基因等分子在相关适应症的应用。 但是,国外专利权人没有针对基因治疗方案的各个环节单独进行严密的专利网保护,为国内申请人进行技术改进和布局外围应用专利的预留了空间。 同样的,国内申请人由于基因治疗产业化程度低,基因治疗专利数量少,同样在国内没有形成完善的专利布局网络。
 

出自《基于全球专利情报的中国基因治疗产业竞争力研究》作者何隽 张虹颖。