中国的基因治疗专利中有51. 9％是以抗肿瘤为目的,远高于全球33. 6％ 的占比,且国内申请人针对病症主要以肝癌为主,乳腺癌和肺癌也是重点领域。首个获批的基因治疗产品“今又生” 即是用于治疗头颈部鳞状细胞癌。 此外,中国涉及治疗疾病的专利比例也高于全球,说明中国专利在申请时即指明治疗的具体疾病,一方面是国内申请人在抗癌领域的高投入,另一方面是国外申请人在中国进行基础基因治疗专利技术申请时常常列举出大量具有潜在可行性的适应症以扩大权利范围。
 

因在疾病发生机制的功能与作用,筛选该基因的相关调控分子,构建含有该基因或调控分子的载体,通过体内或体外的方式导入细胞进行基因增强或敲除。 因此,从技术内容上来看,基因治疗专利可以分为诊断方法、治疗方案、疾病相关分子（ DNA、RNA、肽、蛋白质等）、载体和表达系统四类。 在基础专利中往往会包含基因序列、载体、基因治疗方案、诊断方法等多项权利要求,因此这四种类别存在重合。全球和中国地区专利在技术内容占比上差异不明显,全球25. 9％ 病毒为主要载体,目前主要使用载体是腺相关病毒和慢病毒（逆转录病毒）。
 

非病毒载体（7. 4％）则以共转化、脂质胶囊等手段为主。在基因治疗方案中,以常规的基因增强、引入新基因的疗法为主（30. 9％）,RNA干扰疗法、反义基因疗法和shRNA干扰疗法分别占比15. 2％ ,8.7％ 和 0.4％左右。
 

出自《基于全球专利情报的中国基因治疗产业竞争力研究》作者何隽 张虹颖。