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问:MSC在难治性ITP治疗中的应用前景如何?2026-05-25 09:03:56

答:MSC已被探索性应用于ITP的临床治疗,并在难治性病例中展现出良好的治疗效果。2009年,首例应用AD-MSC治疗慢性难治性ITP的病例被报道,该患者应用糖皮质激素、免疫抑制剂、脾切除及自体外周血干细胞移植等多种疗法均无效,在接受AD-MSC输注后,血小板在2个月内恢复正常并维持55个月的持续缓解,且未见不良反应。随后,该中心应用AD-MSC成功治疗了5例难治性ITP患者,所有患者均获得持续缓解。尽管其中3例在缓解后6个月内复发,但二次输注AD-MSC后均实现再次缓解。人UC-MSC也被报道可用于治疗难治性ITP,该报告显示4例慢性难治性ITP患者经人UC-MSC移植后均获得完全缓解,且中位起效时间仅12.5d,治疗期间未发生严重不良事件。目前三种不同来源的MSC在ITP中均展现出良好的治疗潜力。

在动物实验方面,三种来源的MSC均可显著提高ITP模型小鼠血小板计数并纠正免疫紊乱。其中UC-MSC还被证明可直接促进巨核细胞成熟与血小板生成。在临床研究方面,AD-MSC是最早开展临床探索的细胞类型,可使难治性ITP患者获得持续缓解;UC-MSC则具有起效迅速、安全性良好及取材便捷等显著优势,具备更为广阔的临床转化前景。而BM-MSC因骨髓取材具有侵入性等局限,目前仍处于临床前研究阶段。综上,MSC在治疗难治性ITP中展现出广阔的应用前景。其特点在于能快速提升血小板计数,使多数患者经单次输注后获得长期缓解,为难治性患者提供了新的希望。然而,其远期疗效与安全性亟待大规模、多中心的前瞻性临床试验加以验证。未来研究需汇集更高级别的循证医学证据,以明确不同来源的MSC在ITP治疗中的地位。

出自《间充质干细胞及其细胞外囊泡在免疫性血小板减少症中的研究进展》作者杨武霞,陈幕华,贾彩燕。