问；CRISPR/Cas9的作用机制是什么？2022-07-25 08:58:18
答：CRISPR/Cas9系统包括sgRNA和Cas9核酸酶两部分，是一种细菌免疫系统，可以裂解噬菌体或质粒DNA，使特定基因组DNA位点的插入或缺失成为可编辑的靶点。CRISPR/Cas9介导的序列特异性靶标识别首先依赖于碱基对PAM序列的识别，然后依赖于sgRNA的20个核苷酸的延伸与DNA目标位点之间杂交，在靶位点产生双链断裂，CRISPR/Cas9产生的DSB将触发细胞DNA修复过程，包括非同源末端连接介导的易错DNA修复和同源重组修复介导的无错DNA修复，NHEJ介导的DNA修复可以快速连接DSB，但在目标位点产生少量插入和缺失突变，这些突变可以帮助我们破坏或取消靶基因或基因组元件功能。HDR介导的无错DNA修复比NHEJ介导的DNA修复更为复杂，且无错DNA修复需要一个含有同源性的供体DNA序列作为修复模板。
出自《CRISPR/Cas9在β-地中海贫血治疗中的研究进展》作者贺静，吴柳娇.
