问：CRISPR/Cas9技术用于地中海贫血的治疗主要包括哪几个方面2022-07-25 09:01:42
答：1）通过诱导γ-珠蛋白基因上游启动子区域的小片段缺失或点突变以及删除β-珠蛋白基因的启动子来诱导HbF升高，从而减轻地贫的临床症状；
2）通过调节胎儿血红蛋白的转录因子或顺式作用元件如BCL11A、ZBTB7A、KLF1、DNMT1、MYB、HRI等，从而诱导γ-珠蛋白的表达来替代β-地中海贫血中的功能缺失；
3）在特定位点来制造特定的DSB和HDR以纠正特定的基因突变；
4）通过删除α-珠蛋白基因的增强子来减少过多游离α-珠蛋白基因的表达，从而减轻因α-链和β-链不平衡所致β-地贫患者的临床症状。
出自《CRISPR/Cas9在β-地中海贫血治疗中的研究进展》作者贺静，吴柳娇.
