问：胚胎干细胞临床研究的有效性与安全性是怎样的呢？2022-08-01 11:37:47
答：胚胎干细胞来源的细胞对神经系统疾病、黄斑变性、黄斑营养不良、视网膜黄斑变性、严重心力衰竭、急性心肌梗死、肾性贫血的患者有一定的治疗效果，但其临床使用存在较大风险。例如，ESCs可在体外分化为神经元，其移植后能改变或修复丢失/受损的神经元，ESCs分化得来的多巴胺能神经元可能存在质量问题。干性老年性黄斑变性和Stargart黄斑营养不良患者移植人胚胎干细胞来源的视网膜色素上皮细胞后，视力有所改善，随访期间未发现移植相关的严重安全问题。利用hESC来源的心肌细胞治疗严重心力衰竭患者，可使其心功能改善、射血分数提高10％。ESCs用于治疗贫血，患者的造血功能有所改善，甚至达到痊愈；但ESCs在治疗肾性贫血及其引起的各种并发症方面的疗效仍有待进一步研究。ESCs的临床使用还受伦理、法律、畸胎瘤、免疫排斥反应等多种因素影响，包括体细胞核转移等技术获取ESCs也面临生殖性克隆的担忧。
出自《干细胞临床使用有效性和安全性及其对监管的启示》作者李欣,陆东哲,周萍。
