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BCL11A红系特异性增强子的破坏
锌指核酸酶和CRISPR Cas9介导的BCL11A基因红系特异增强子破坏可导致BCL11A表达下调，诱导HbF的生成，使Hb转换逆转。2024-03-04
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γ-珠蛋白基因启动子区BCL11A结合位点破坏
转录阻遏蛋白BCL11A和LRF ZBTB7A通过与γ-珠蛋白基因HBG1和HBG2启动子中的顺式调控元件结合来介导γ-珠蛋白到β-珠蛋白表达的围产期转换。2024-03-04
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BCL11A的主要作用是抑制γ-珠蛋白基因的表达
正常情况下，γ-珠蛋白在新生儿体内迅速减少至1％以下。2024-03-04
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造血干细胞注射液安全性和有效性
深圳市禾沐基因生物技术有限责任司（以下简称“禾沐基因”）研发了针对输血依赖型β-地贫的药物HGI-001。2024-03-04
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Beti-cel的长期疗效和安全性
在HGB-204和HGB-205 临床研究中，Beti-cel（BB305转导的造血干细胞药物）中的载体拷贝数和慢病毒载体阳性细胞的百分比与β-珠蛋白表达水平还显示出一定的相关性2024-03-01
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β-地贫基因治疗药物取得的重大进展
2007年，1例基因型为βE β0的患者接受了HPV569转导的自体HSPCs的回输治疗，患者1年后不再输血，血红蛋白维持在9～10g dL2024-03-01
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慢病毒载体介导β-珠蛋白的补充是有希望的治疗选择
目前基因治疗药物的研发主要集中在β-地贫上，α-地贫基因治疗的研究还未有报道。2024-03-01
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造血干细胞移植是能够彻底治愈地贫的治疗方法
地中海贫血简称地贫，是由于α或β-珠蛋白基因发生突变或者缺失，使α-或β-珠蛋白链合成减少或完全不能合成，从而导致的遗传性溶血性疾病。2024-03-01
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抑制间皮细胞的凋亡及上皮间质转化
外泌体介导的分化在治疗组织损伤中发挥着重要作用，可通过促进间充质干细胞产生不同种类细胞替代受损组织中丢失的细胞2024-03-01
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间充质干细胞外泌体在损伤修复过程中的作用机制
目前间充质干细胞外泌体的临床试验已在冠状病毒治疗、软骨修复、心肌缺血、眼部疾病、肾脏损伤、卵巢功能修复等疾病领域开展。2024-03-01
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大会时间：2025/07/10
