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修复HBB基因突变是一种更理想的策略
广州瑞风生物开发的靶点药物ＲM－001在全球范围内率先在β0 β0患者中进行了临床试验。2023-11-14
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蛋白对HBG的转录抑制作用
在健康人群及β－地中海贫血症患者来源HSPCs中测试发现，ABE8e可在BCL11A+58位核心序列中的多个位点诱导高效的基因编辑2023-11-14
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CＲISPＲ/Cas9系统对β－血红蛋白病具有显著的治疗效果
其中TDT患者在移植后3个月体内总血红蛋白水平平均提升至＞90g L2023-11-14
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ST－400/BIVV003已进入临床试验阶段
红系特异性敲低BCL11A的表达水平，可在不影响淋巴细胞分化成熟及HSCs移植后造血重建的同时，有效激活HbF的表达2023-11-14
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BCL11A是HBG基因的关键转录抑制因子
后续Bluebird公司自行调查发现，MDS患者的恶性细胞中未发现慢病毒载体整合现象，而AML患者中慢病毒载体整合于VAMP4基因内含子上2023-11-14
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βA－T87Q－珠蛋白表达存在抑制作用
目前，蓝鸟公司已证实利用慢病毒载体递送βA－T87Q－珠蛋白编码序列至β－血红蛋白病患者来源的HSCs后进行自体造血干细胞移植的策略可行。2023-11-14
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问：什么是免疫细胞治疗？
免疫细胞治疗是一种利用免疫系统来治疗疾病的方法。免疫系统由多种细胞组成。2023-11-13
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问：什么是基因筛查？
基因筛查是指对人群或人群中的特定成员进行基因检测，以发现特定的遗传变异。基因筛查可以用于预防疾病、早期诊断疾病或预测疾病风险。2023-11-13
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问：什么是CAR-T细胞疗法？
CAR-T细胞疗法是一种免疫疗法，通过基因工程改造患者自身的T细胞，使其能够识别并杀死癌细胞。2023-11-13
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问：什么是细胞基因治疗？
细胞基因治疗是一种治疗疾病的方法，通过将外源基因导入细胞，来修复或替代缺失或突变的基因，从而达到治疗疾病的目的。2023-11-13
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大会时间：2025/07/10
