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基因治疗的法规和监管
对基因治疗的监管有别于传统药物。全球范围日本和中国台湾实行双轨制（ 药品或临床应用），而以美国为代表的大部分西方国家均按药品进行审批管理。2021-12-21
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基因治疗产品的定价问题
药品的可及性与安全和疗效同等重要，其中基因治疗的定价存在较大挑战。2021-12-21
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CＲISPＲ/Cas9的临床应用场景会不断扩大
除病毒作为载体外，其他递送手段包括转座子、裸质粒、载体传递系统（如电穿孔技术）和高压注射技术等，但由于递送效率较低等原因，临床应用受限。2021-12-21
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基因治疗产品开发面临的挑战
基因治疗预计将为人类提供一种前所未有的治疗手段，2017年《麻省理工科技评论》将基因疗法2 0评为“2017年度全球十大突破性术”。2021-12-21
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基因治疗产品的一般概况
2019年5月，FDA批准Zolgensma用于2岁以下的脊髓性肌萎缩（SMA）患者治疗。2021-12-20
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生长因子基因治疗SCI的基本策略和方法
6年12月Nature的Outlook特刊提出：中枢神经系统损伤后神经将不可再生，其中脊髓损伤一直都是临床上最难处理的问题之一。2021-12-20
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基因治疗的法规和监管
对基因治疗的监管有别于传统药物。全球范围日本和中国台湾实行双轨制（ 药品或临床应用），而以美国为代表的大部分西方国家均按药品进行审批管理。2021-12-20
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基因治疗产品的定价问题
药品的可及性与安全和疗效同等重要，其中基因治疗的定价存在较大挑战。相比传统疗法，基因治疗的特点是一次性、潜在治愈和罕见群体。2021-12-20
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CＲISPＲ/Cas9的临床应用场景会不断扩大
除病毒作为载体外，其他递送手段包括转座子、裸质粒、载体传递系统（如电穿孔技术）和高压注射技术等，但由于递送效率较低等原因，临床应用受限。2021-12-20
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基因治疗产品开发面临的挑战
基因治疗预计将为人类提供一种前所未有的治疗手段，2017年《麻省理工科技评论》将基因疗法2 0评为“2017 年度全球十大突破性术”。2021-12-20
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大会时间：2024/11/14
