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基因治疗产品的一般概况
2019年5月，FDA批准Zolgensma用于2岁以下的脊髓性肌萎缩（SMA）患者治疗。2021-12-20
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Luxturna对ＲPE65相关IＲD患者具有临床获益
2017年12月，FDA批准Luxturna用于ＲPE65突变相关视网膜营养不良的治疗。2021-12-20
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已批准的基因治疗产品
2020年4月，全球已有至少14个基因治疗产品经监管部门批准。2021-12-20
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基因治疗疾病，是真正的“直奔”
基因治疗通过修复“问题”基因治疗疾病，是真正的“治本”，具有一次性治愈的可能。2021-12-20
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基因治疗的基本概念和发展历程
2020年10月7日，2020年诺贝尔化学奖授予两位女性科学家，以表彰其“发现了基因编辑技术中最有力的工具之一: CＲISPＲ Cas9 基因剪刀”。2021-12-17
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腺相关病毒基因载体在基因治疗中的挑战
AAV病毒最常用的两个包装系统为哺乳动物人胚胎肾细胞293（HEK29）包装系统和杆状病毒 Sf9系统。2021-12-17
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其他HF基因临床前研究新进展
在心脏基因治疗基础研究向临床转化的过程中,大型动物实验是验证其疗效和安全性的重要步骤。2021-12-17
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SDF-1基因的临床研究
由于SDF-1并非直接增强心肌细胞的收缩与舒张能力而达到改善心功能的作用。2021-12-17
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AC6治疗HF的临床研究
2016年Hammond等报道了将Ad5编码的AC6基因（Ad5 hAC6）通过冠状动脉内给药的方式注入HF患者（EF≤40％ ）的心肌细胞内。2021-12-17
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SERCA2a治疗HF的临床研究
CUPIDⅡb基于以上研究的基础, 对于AAV1 SERCA2a治疗方法又进行了Ⅱb期的临床研究,在该研究中治疗了243例中重度HF且反复住院或者近期住院的患者。2021-12-17
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大会时间：2024/11/14
