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HbF持续表达在临床上属于Hb疾病的一种
β-地贫的基因治疗近年来取得了重大进展。2024-03-04
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BEAM-101实现了超过90％的等位基因被编辑
对42个潜在脱靶位点的NGS分析显示，编辑效率低于1％，在整个回访过程中，42个位点均未观察到显著变化。2024-03-04
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ET-01是博雅辑因公司的β-地贫治疗药物
在治疗前的2年内，患者平均每年接受36 0（15 0～71 0）单位的RBCs，接受Exa-cel治疗后，42例患者不再接受血红细胞输注。2024-03-04
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BCL11A红系特异性增强子的破坏
锌指核酸酶和CRISPR Cas9介导的BCL11A基因红系特异增强子破坏可导致BCL11A表达下调，诱导HbF的生成，使Hb转换逆转。2024-03-04
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γ-珠蛋白基因启动子区BCL11A结合位点破坏
转录阻遏蛋白BCL11A和LRF ZBTB7A通过与γ-珠蛋白基因HBG1和HBG2启动子中的顺式调控元件结合来介导γ-珠蛋白到β-珠蛋白表达的围产期转换。2024-03-04
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BCL11A的主要作用是抑制γ-珠蛋白基因的表达
正常情况下，γ-珠蛋白在新生儿体内迅速减少至1％以下。2024-03-04
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造血干细胞注射液安全性和有效性
深圳市禾沐基因生物技术有限责任司（以下简称“禾沐基因”）研发了针对输血依赖型β-地贫的药物HGI-001。2024-03-04
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Beti-cel的长期疗效和安全性
在HGB-204和HGB-205 临床研究中，Beti-cel（BB305转导的造血干细胞药物）中的载体拷贝数和慢病毒载体阳性细胞的百分比与β-珠蛋白表达水平还显示出一定的相关性2024-03-01
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β-地贫基因治疗药物取得的重大进展
2007年，1例基因型为βE β0的患者接受了HPV569转导的自体HSPCs的回输治疗，患者1年后不再输血，血红蛋白维持在9～10g dL2024-03-01
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慢病毒载体介导β-珠蛋白的补充是有希望的治疗选择
目前基因治疗药物的研发主要集中在β-地贫上，α-地贫基因治疗的研究还未有报道。2024-03-01
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大会时间：2025/07/10
