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MSCs具备良好的长期疗效与安全性
另一方面，MSCs可通过IDO上调结肠炎中Ⅰ型调节性T细胞发挥免疫抑制作用，MSCs还能归巢到炎症部位触发Fas配体和程序性死亡配体1依赖性的T细胞死亡。2024-03-05
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OSM在抗TNF-α疗法耐药患者中高表达
多项临床研究显示，自体和异体MSCs输注疗法在常规治疗（包括免疫调节剂、抗TNF-α药物）和局部手术不再有效的患者中显示出较好的治疗作用。2024-03-05
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MSCs在难治性IBD治疗中的优势
《炎症性肠病诊断与治疗的共识意见》中指出药物是IBD当前的主要治疗途径，传统用药以氨基水杨酸、皮质类固醇激素为主。2024-03-05
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MSCs在IBD治疗中的价值得到了广泛认可
炎症性肠病包括溃疡性结肠炎和克罗恩病，是由环境、免疫系统、肠道微生物组和个体遗传等因素的复杂互作引起的一类自身免疫性疾病。2024-03-04
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HbF持续表达在临床上属于Hb疾病的一种
β-地贫的基因治疗近年来取得了重大进展。2024-03-04
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BEAM-101实现了超过90％的等位基因被编辑
对42个潜在脱靶位点的NGS分析显示，编辑效率低于1％，在整个回访过程中，42个位点均未观察到显著变化。2024-03-04
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ET-01是博雅辑因公司的β-地贫治疗药物
在治疗前的2年内，患者平均每年接受36 0（15 0～71 0）单位的RBCs，接受Exa-cel治疗后，42例患者不再接受血红细胞输注。2024-03-04
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BCL11A红系特异性增强子的破坏
锌指核酸酶和CRISPR Cas9介导的BCL11A基因红系特异增强子破坏可导致BCL11A表达下调，诱导HbF的生成，使Hb转换逆转。2024-03-04
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γ-珠蛋白基因启动子区BCL11A结合位点破坏
转录阻遏蛋白BCL11A和LRF ZBTB7A通过与γ-珠蛋白基因HBG1和HBG2启动子中的顺式调控元件结合来介导γ-珠蛋白到β-珠蛋白表达的围产期转换。2024-03-04
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BCL11A的主要作用是抑制γ-珠蛋白基因的表达
正常情况下，γ-珠蛋白在新生儿体内迅速减少至1％以下。2024-03-04
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大会时间：2025/11/13
