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激酶基因/分子药物系统的治疗策略
激酶基因 分子药物系统的治疗策略，在于利用载体携带的激酶基因所表达的蛋白产物，催化小分子药物来加强其毒性。2022-01-11
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在病毒载体上整合不同的治疗基因
痘病毒由复杂DNA家族构成，能于胞浆复制，同源重组，体外连接，庞大基因组至少编码30种蛋白质末端含有两个ITＲs。2022-01-11
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载体源于腺病毒血清的分型
腺病毒最常用的载体源于腺病毒血清分型5型（Ad5），属于C亚族。2022-01-11
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腺病毒和腺相关病毒一般概述
慢病毒载体系统克服了这个缺点，慢病毒为逆转录病毒科的一个属，其载体系统与前病毒结构与逆转录病毒基本相同。2022-01-11
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病毒载体的分类
基因治疗的原则主要是将遗传物质通过有效手段导入患者体内，使其对某种疾病产生治疗效应;不断深入探索肿瘤发生过程的分子机制。2022-01-10
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基因替代治疗目前尚在临床试验中
目前，无义突变通读治疗药物PTCl24和外显子51跳跃治疗药物Eteplirsen已经美国食品与药品管理局批准有条件上市。2022-01-10
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基因编辑治疗目前尚处于细胞和动物实验阶段
大型哺乳动物模型是从小鼠模型跨越至人类患者的桥梁。2022-01-10
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目前DMD基因编辑的内切酶应用
CRISPR／Cas9系统是继大范围核酸酶、锌指核酸酶、转录激活因子样效应物核酸酶后，操作更简便、效率更高、成本更低、应用范围更为广泛的基因编辑工具。2022-01-10
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机体对腺相关病毒衣壳蛋白的T细胞免疫反应
由于腺相关病毒介导的微小基因替代治疗的动物实验（犬模型）取得了较好的效果，经美国食品与药品管理局批准。2022-01-10
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腺相关病毒载体广泛应用
相关病毒载体可以全身系统给药且广泛转染至骨骼肌和心肌，不同血清型对组织的转染能力各异，其中AAV9可更好地转染至心肌细胞。2022-01-10
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大会时间：2025/07/10
